Essais Cliniques dans l'ALD

Développement clinique dans l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD)

Dans l’ALD, le lancement de deux études cliniques identiques de preuve de concept par biomarqueurs de Phase IIa sur le PXL065 et le PXL770 est dès que possible, sous réserve de financements additionnels. L'accent initial sera mis sur les patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), le sous-type d'ALD le plus fréquent. Deux études identiques recruteront des patients adultes, de sexe masculin souffrant d’AMN et évalueront la pharmacocinétique, la sécurité et l'efficacité du PXL065 et du PXL770 après 12 semaines de traitement sur la base de biomarqueurs pertinents de la maladie tels que l’effet sur les acides gras à très longue chaîne (VLCFA), le marqueur plasmatique caractéristique de la maladie.

Début 2022, la FDA a attribué le statut « Fast Track » (FTD) et la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD). L’ODD est accordé par la FDA à de nouveaux traitements de maladies ou d’affections qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin peut faire bénéficier une société d'une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l'approbation de la FDA, ainsi que de réductions sur certaines redevances relatives à la soumission de dossier, et de crédits d'impôt pour les dépenses liées aux essais cliniques qualifiés menés après l'obtention de la désignation orpheline.

Le statut « Fast Track » est conçu pour accélérer le développement de médicaments ayant démontré le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits liés à des pathologies graves ou mortelles. La FDA note que « l’objectif du programme « Fast Track » est de mettre plus rapidement à la disposition des patients de nouveaux médicaments importants ». La demande de statut « Fast Track » doit être soumise par la Société qui développe le médicament et être accompagnée d’une analyse détaillée des données précliniques et cliniques. Les principaux avantages du statut « Fast Track » incluent un accès simplifié à la FDA, avec des opportunités régulières et plus fréquentes de rendez-vous et de discussions. De plus, les médicaments en développement bénéficiant du statut « Fast Track » peuvent être éligibles à une procédure d’autorisation accélérée, grâce à laquelle ils peuvent être autorisés avant que les données définitives ne soient disponibles. Ils sont également éligibles à une procédure d’examen prioritaire, qui réduit de 10 à 6 mois la durée standard du processus de revue par la FDA d’une demande d’enregistrement. Le statut « Fast Track » permet également une revue continue, qui permet la soumission au fil de l’eau des sections de la demande d’enregistrement d’un nouveau médicament, ce qui accélère considérablement le processus d'approbation.

Engagement auprès des patients

Poxel a établi des liens avec des leaders d’opinion clés et des collaborations avec les associations de patients suivantes :

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