PXL770

NASHを含む慢性代謝疾患の画期的な治療法の可能性

PXL770は、アデノシン-リン酸活性化プロテインキナーゼ(AMPK)の直接的アクチベーターです。 AMPKは、細胞エネルギーの主要な調整因子であり、エネルギーを産生する経路を活性化し、逆にエネルギーを消費する経路を不活性化します。AMPKを直接的に活性化するという独自の作用機序を有するPXL770は、この非常に重要な標的に作用し、非アルコール性脂肪性肝疾患(NASH)など肝臓を影響する疾患を含め、あらゆる慢性代謝疾患を治療する可能性を秘めています。NASHについては、発病に関わる3つの主要な病態生理プロセスに影響する可能性があります。

  • 肝脂肪蓄積
  • 炎症
  • 線維化

臨床試験

NASHの治療薬候補として、PXL770は第Ⅱ相臨床試験に進んでいます。

第Ⅰ相臨床試験

最高用量まで単回投与された第Ⅰ相臨床試験で、PXL770は良好な安全性、忍容性、および薬物動態を示しました。

用量漸増反復投与試験および薬物相互作用試験でも、PXL770は良好な安全性および薬物動態プロファイルを示しました。本剤は、最高用量においても高い忍容性が確認され、重篤な有害事象、もしくは中止に至るような有害事象は発症しませんでした。

前期第Ⅱ相臨床試験

PXL770は、NASHなどの肝疾患を含めたいくつかの代謝疾患の治療薬候補として検証する価値があります。第Ⅰ相臨床試験の良好な結果に基づき、2019年にはNAFLD・NASH患者を対象に、Proof of efficacy(概念実証)の第Ⅱ相臨床試験を実施する予定です。12週間の本試験は、MRI-PDFFに基づく 肝脂肪量の変化量を主要評価項目とします。その他代謝疾患関連への適応に関して追加のProof of concept(概念実証)試験を行うことを検討しています。

当社の開発および販売戦略

ファーストインクラスの新しい作用機序を有するPXL770は、NASHなどの代謝疾患の患者さんに寄与することが期待される製剤です。