PXL770

Un traitement de rupture potentiel pour les pathologies chroniques métaboliques, dont la NASH

Le PXL770 est un activateur direct de la protéine kinase, activée par l’AMP (AMPK). L’AMPK joue un rôle important de régulateur de l’énergie cellulaire, par l’activation de voies métaboliques qui renouvellent l’énergie et la désactivation des voies consommatrices d’énergie. Grâce à son mécanisme d’action unique, qui active directement l’AMPK, le PXL770 agit sur une cible biologique clé dans le traitement potentiel de nombreuses maladies métaboliques chroniques, dont certaines maladies hépatiques telles que la Stéatohépatite non alcoolique (NASH). Ce mécanisme d’action pourrait permerttre d’obtenir des bénéfices dans les trois processus pathophysiologiques clés impliqués dans le développement de la NASH, à savoir:

  • la stéatose hépatique,
  • l’inflammation
  • la fibrose

Essais cliniques

PXL770 fait actuellement l’objet d’un programme de phase IIa pour le traitement de la NASH.

Phase 1a

L’étude de phase 1a a mis en évidence un bon profil de sécurité d’emploi, tolérance et pharmacocinétique du PXL770, après administration à dose unique, et ceci jusqu’à la plus forte dose testée.

Phase 1b

Le profil de sécurité d’emploiet de pharmacocinétique favorable du PXL770 a été mis en évidence dans le cadre d’une étude de phase Ib comprenant un essai à doses multiples et croissantes, et une étude sur les interactions médicamenteuses. Le PXL770 a été bien toléré jusqu’à la dose la plus élevée testée, sans aucun événement indésirable grave ni aucun événement indésirable entrainant l’arrêt de l’étude pour certains patients.

Phase 2a

Le PXL770 a le potentiel de cibler plusieurs maladies métaboliques, notamment les maladies hépatiques telles que la NASH. Suite aux résultats favorables des études de phase I, nous avons lancé une étude clinique de phase IIa de preuve d’efficacité chez des patients atteints de NAFLD/NASH. Cette étude de 12 semaines de traitement a pour critère d’évaluation principal l’évolution de la masse graisse dans le foie, basée sur l’évaluation par imagerie (IRM-PDFF). Nous envisageons également d’autres études de preuve de concept dans d’autres indications métaboliques.

Notre stratégie de développement et de commercialisation

Le PXL770, premier d'une nouvelle classe avec un mécanisme innovant, représente une opportunité unique pour les patients souffrant de maladies métaboliques chroniques, dont la NASH.