PXL770

Un traitement de rupture potentiel pour les pathologies chroniques métaboliques, dont la NASH

Le PXL770 est un activateur direct de la protéine kinase, activée par l’AMP (AMPK). L’AMPK joue un rôle important de régulateur de l’énergie cellulaire, par l’activation de voies métaboliques qui renouvellent l’énergie et la désactivation des voies consommatrices d’énergie. Grâce à son mécanisme d’action unique, qui active directement l’AMPK, le PXL770 agit sur une cible biologique clé dans le traitement potentiel de nombreuses maladies métaboliques chroniques, dont certaines maladies hépatiques telles que la Stéatohépatite non alcoolique (NASH). Ce mécanisme d’action pourrait permerttre d’obtenir des bénéfices dans les trois processus pathophysiologiques clés impliqués dans le développement de la NASH, à savoir:

  • la stéatose hépatique,
  • l’inflammation
  • la fibrose

Essais cliniques

Le PXL770 est entre en phase 2a de développement clinique dans le traitement de la NASH.

Phase 1a

L’étude de phase 1a a mis en évidence un bon profil de sécurité d’emploi, tolérance et pharmacocinétique du PXL770, après administration à dose unique, et ceci jusqu’à la plus forte dose testée.

Phase 1b

Le profil de sécurité d’emploiet de pharmacocinétique favorable du PXL770 a été mis en évidence dans le cadre d’une étude de phase Ib comprenant un essai à doses multiples et croissantes, et une étude sur les interactions médicamenteuses. Le PXL770 a été bien toléré jusqu’à la dose la plus élevée testée, sans aucun événement indésirable grave ni aucun événement indésirable entrainant l’arrêt de l’étude pour certains patients.

Phase 2a

Le PXL770 pourrait intervenir dans le traitement potentiel de nombreuses maladies métaboliques chroniques, dont certaines maladies hépatiques telles que la NASH. Suite aux résultats positifs du programme de phase 1, nous prévoyons de lancer début 2019 une étude de phase 2a de preuve de concept clinique chez des patients souffrant de NAFLD/NASH. Cette étude de 12 semaines aura comme critère principal d’évaluation l’évolution de la masse graisseuse au niveau du foie, mesurée par imagerie (IRM/PDFF). Nous évaluerons également la possibilité d’élargir les études de preuve de concept à d’autres maladies métaboliques.

Notre stratégie de développement et de commercialisation

Le PXL770, premier d'une nouvelle classe avec un mécanisme innovant, représente une opportunité unique pour les patients souffrant de maladies métaboliques chroniques, dont la NASH.