PXL065 (DRX-065)

Le PXL065 (DRX-065) (R-pioglitazone stabilisée par substitution au deutérium), est un inhibiteur du transporteur mitochondrial du pyruvate (Mitochondrial Pyruvate Carrier – MPC) actuellement en phase I de développement. Le DRX-065 est le stéréoisomère R (isomère R unique) de la pioglitazone. La pioglitazone, un médicament approuvé pour le traitement du diabète de type 2, a démontré son efficacité dans la NASH et est actuellement le seul médicament recommandé dans les protocoles de traitement dans les cas de NASH avérés par biopsie1. Cependant, l’emploi de la pioglitazone a été restreint pour le traitement de la NASH en raison de son profil d’effets secondaires,. Le DRX-065, un candidat médicament innovant breveté, offre une nouvelle approche pour le traitement de la NASH. le DRX-065 devrait présenter un meilleur profil thérapeutique que la pioglitazone dont une meilleure efficacité et une réduction des effets secondaires.

1. J Hepatol. 2016, 64(6),1388-402; Hepatology 2018, 67, 328-357

Phase 1a

Phase Ia de PXL065 qui démontre son innocuité et sa bonne tolérance, sans événement indésirable. La modélisation des résultats pharmacocinétiques (PK) obtenus prévoit que l’efficacité d’une dose de 15 mg de PXL065, un stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisée par substitution au deutérium, devrait être similaire à celle de la molécule mère, la pioglitazone (Actos®*), avec une réduction des effets secondaires, grâce notamment à une prise de poids et une rétention hydrique limitees.